희귀난치성질환 플랫폼 ‘레어노트’를 운영하는 휴먼스케이프가 중증근무력증 환자들의 미충족 의료 수요를 데이터로 입증하며 치료 기회 확대에 나선다고 7일 밝혔다.

휴먼스케이프가 중증근무력증 환자 대상 심층 설문을 통해 수집한 ‘환자유래 건강데이터(PGHD)’를 분석한 결과, 중등도 이상 환자(MGFA Class III·IV)의 69%가 스테로이드 치료 실패를 경험한 것으로 나타났다. 이는 경증 환자군의 약 7배에 달하는 수치다. 비스테로이드성 면역억제제의 경우에도 중등도 이상 환자군 실패율이 71%로, 경증 환자 12%와 큰 차이를 보였다.

중증근무력증은 신경과 근육 사이의 신호 전달에 이상이 생기는 자가면역질환으로, 눈꺼풀 처짐, 복시, 호흡곤란 등 다양한 증상이 나타난다. 현재까지 완치제가 없어 스테로이드나 면역억제제를 중심으로 증상을 조절하는 치료가 이루어지고 있다.

휴먼스케이프는 이번에 확보한 환자 데이터를 신약 개발 및 정책 개선을 위한 핵심 자산으로 활용할 방침이다. 높은 치료 실패율과 함께 중증 환자 44%가 실업을 경험하는 등 경제적 타격도 확인돼, 이러한 정량화된 데이터를 신규 약제의 건강보험 급여 등재 근거 자료로 제출할 계획이다.

백하원 휴먼스케이프 레어노트 사업총괄은 “이번 조사는 기존 치료법의 한계로 고통받는 환자들의 목소리를 데이터화했다는 데 의미가 있다”며 “레어노트의 데이터 분석 역량을 바탕으로 신약 접근성 개선 및 급여 확대를 위한 가교 역할을 수행하겠다”고 밝혔다.